대상 프로그램:
RGX-111: 점액다당질증 I형(MPS I, 허들러 증후군) 치료제
RGX-121: 점액다당질증 II형(MPS II, 헌터 증후군) 치료제
보류 사유: RGX-111 임상 시험에 참여한 5세 아동에게서 뇌종양(CNS Tumor) 사례가 1건 보고되었기 때문입니다. 해당 환자는 약물 투여 4년 후 정기 스캔에서 종양이 발견되었으며, 현재는 증상이 없는(asymptomatic) 상태입니다.
유전자 분석 결과: 절제된 종양에 대한 예비 분석 결과, AAV 벡터 게놈이 암 발생과 관련된 원암유전자(proto-oncogene)인 PLAG1 부근에 통합된 흔적이 발견되었습니다. 다만, 회사 측은 이것이 약물로 인한 직접적인 결과인지(인과관계)는 아직 확정되지 않았다고 밝혔습니다.
주가 급락: 이 발표 직후 REGENXBIO의 주가는 하루 만에 약 20~30% 이상 폭락하며 시장에 큰 충격을 주었습니다.
교차 보류: 종양 사례는 RGX-111에서만 발생했으나, FDA는 유사한 벡터 시스템을 사용하는 RGX-121 프로그램에 대해서도 예방 차원에서 임상 보류를 확대 적용했습니다.
핵심 파이프라인(RGX-202, RGX-314) 영향: 다행히 회사의 주력 제품인 듀센 근이영양증(DMD) 치료제 RGX-202와 안과 질환 치료제 RGX-314는 이번 보류의 영향을 받지 않았습니다. 분석가들은 이들 프로그램이 다른 벡터나 전달 방식을 사용하므로 임상이 계획대로 진행될 것으로 보고 있습니다.
하락 폭: 발표 당일 장전 거래에서 약 33% 폭락했으며, 종가 기준으로도 20~28% 수준의 하락을 기록했습니다. (주당 약 $13.41에서 $9~10선으로 급감)
하락 원인은 RGX-111 투여 환자의 뇌종양 발생: 5세 아동에게서 발견된 종양이 유전자 치료 벡터 통합 때문일 수 있다는 우려가 제기되었습니다.
RGX-121 승인 지연: 당초 2026년 2월 8일로 예정되었던 RGX-121(헌터 증후군)의 FDA 승인 결정(PDUFA date)이 사실상 무기한 연기되었습니다.
심리적 저항: 바이오 섹터 특성상 '안전성(Safety)' 이슈는 기업 가치 산정에 가장 치명적인 불확실성으로 작용합니다.
Sarepta는 2025년 한 해 동안 자사의 AAV 기반 유전자 치료제(Elevidys 및 SRP-9004)와 관련하여 총 3건의 사망 사례를 보고하며 큰 위기를 겪었습니다.
사고 내용: 1차 & 2차 사망 (2025년 3월, 6월): DMD(듀센 근이영양증) 치료제인 Elevidys를 투여받은 환자들이 *급성 간부전(Acute Liver Failure)**으로 사망했습니다.
3차 사망 (2025년 7월): 임상 중인 SRP-9004(사지대근 근이영양증)를 투여받은 51세 환자가 역시 급성 간부전으로 사망했습니다.
주가 변동:
1차 사망 발표 시 약 22% 급락.
2차 사망 및 고연령 환자 투여 중단 발표 시 약 42% 폭락 ($21선까지 하락).
3차 사망 발표 직후 프리마켓에서 약 27% 추가 하락하며 연초 대비 주가가 처참한 수준으로 밀려났습니다.
결과: FDA는 Elevidys의 유통을 일시 중단시키고, Sarepta의 유전자 치료제 플랫폼 지정(Platform Designation)을 취소하는 등 강력한 제재를 가했습니다.
'플랫폼'에 대한 신뢰도 Sarepta는 동일한 벡터(AAVrh74)를 쓰는 여러 약물에서 연달아 사망자가 나오며 플랫폼 전체의 신뢰가 붕괴되었습니다. RGNX 역시 RGX-111과 121이 같은 시스템을 써서 교차 보류되었으나, 안과 질환 치료제(RGX-314)나 DMD 치료제(RGX-202)는 다른 전달 체계를 사용하고 있습니다.
추가매수 금지: FDA로부터 공식 '임상 보류 서신(Full Clinical Hold Letter)'이 도착하고, 회사의 공식 대응안이 나올 때까지는 공격적인 추가매수는 자제해야 합니다.
RGX-121의 승인 일정이 다시 확정되거나, 종양 사례가 약물과 무관하다는 분석이 나올 때 진입하는 것이 안전합니다.
벡터 통합 이슈: 만약 이번 종양 사례가 REGENXBIO의 고유 기술인 NAV Technology Platform 전체의 문제로 확산될 경우(다른 파이프라인에서도 유사 증상 발생 시), 즉시 비중 축소가 필요합니다.